majid.izadi
عضو جدید
به گزارش پایگاه زیست شناسی ایران و به نقل از انجمن ژن و سلول درمانی آمریکا، اولین داروی ژن درمانی با نام گلیبرا (Glybera) یا Alipogen tiparvovec موفق به اخذ تاییدیه از آژانس پزشکی اروپا (EMA) گردید.
گلیبرا یک وکتور مربوط به آدنوویروس است که به گونه ای دستکاری شده است که بتواند آنزیم لیپو پروتئین لیپاز را در افراد مبتلا به این نقص نادر آنزیمی بیان نماید. تائیدیه این دارو توسط اتحادیه اروپا یک خبر خوب برای علوم سلولی و مولکولی با رویکرد درمانی است. اگرچه تنظیم بیان این پروتئین در سلول مشکلات زیادی خواهد داشت ولی امیدواری برای چنین فعالیت هایی برای جامعه زیست شناسی افزایش خواهد یافت.
داروی گلیبرا در سال 2010 توسط موسسه مولکول درمانی آمستردام به کمیته درمان های پیشرفته اتحادیه اروپا ارائه شد و پس از بررسی های فراوان و آزمایش مجدد توسط تیم تحقیقاتی هلندی، توانست در سال 2011 تاییدیه دریافت کند که تعدادی از سازمان ها با این تائیدیه و صحت عملکرد دارو همچنان مخالف بودند.
از آنجائیکه نقص در آنزیم لیپو پروتئین لیپاز، یک بیماری نادر است و یک نفر به ازای هر یک میلیون نفر قابل مشاهده است، این امر به دلیل فقدان جامعه آماری مناسب مشکلاتی را برای اثبات اثر بخشی این دارو ایجاد کرد. بطوریکه نسبت به سرعت تاثیر گذاری گلیبرا تردید وجود داشت.
بررسی های بالینی تنها شامل 27 بیمار می شد و انجام این آزمایشات برای موسسه مولکول درمانی آمستردام مشکلات مالی را ایجاد کرد. اما با مشارکت یک شرکت خصوصی مجددا آزمایش بر روی 12 فرد دیگر نیز انجام شد و در نهایت کمیسیون متقاعد شد که در پنج نفر میزان شیلومیکرون کاهش یافته است.
داروی گلیبرا سبب افزایش هضم لیپو پروتئین ها می شود. در اثر نقص در آنزیم لیپو پروتئین لیپاز، افراد دارای پانکراس متورم خواهند بود.
گلیبرا یک وکتور مربوط به آدنوویروس است که به گونه ای دستکاری شده است که بتواند آنزیم لیپو پروتئین لیپاز را در افراد مبتلا به این نقص نادر آنزیمی بیان نماید. تائیدیه این دارو توسط اتحادیه اروپا یک خبر خوب برای علوم سلولی و مولکولی با رویکرد درمانی است. اگرچه تنظیم بیان این پروتئین در سلول مشکلات زیادی خواهد داشت ولی امیدواری برای چنین فعالیت هایی برای جامعه زیست شناسی افزایش خواهد یافت.
داروی گلیبرا در سال 2010 توسط موسسه مولکول درمانی آمستردام به کمیته درمان های پیشرفته اتحادیه اروپا ارائه شد و پس از بررسی های فراوان و آزمایش مجدد توسط تیم تحقیقاتی هلندی، توانست در سال 2011 تاییدیه دریافت کند که تعدادی از سازمان ها با این تائیدیه و صحت عملکرد دارو همچنان مخالف بودند.
از آنجائیکه نقص در آنزیم لیپو پروتئین لیپاز، یک بیماری نادر است و یک نفر به ازای هر یک میلیون نفر قابل مشاهده است، این امر به دلیل فقدان جامعه آماری مناسب مشکلاتی را برای اثبات اثر بخشی این دارو ایجاد کرد. بطوریکه نسبت به سرعت تاثیر گذاری گلیبرا تردید وجود داشت.
بررسی های بالینی تنها شامل 27 بیمار می شد و انجام این آزمایشات برای موسسه مولکول درمانی آمستردام مشکلات مالی را ایجاد کرد. اما با مشارکت یک شرکت خصوصی مجددا آزمایش بر روی 12 فرد دیگر نیز انجام شد و در نهایت کمیسیون متقاعد شد که در پنج نفر میزان شیلومیکرون کاهش یافته است.
داروی گلیبرا سبب افزایش هضم لیپو پروتئین ها می شود. در اثر نقص در آنزیم لیپو پروتئین لیپاز، افراد دارای پانکراس متورم خواهند بود.